[FETV=허지현 기자] GC녹십자가 자체 개발중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

GC1126A의 ODD 지정일은 현지 시각 기준 지난 9월 27일이다. 통상 희귀의약품 지정 시 '연구개발 비용 세금 감면', '허가 심사 비용 면제', '소아대상임상시험계획서 제출 면제 혜택'을 받을 수 있다. 또한, 허가 승인 시 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 부여 받는다.

GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질로 지난 6월 '국제혈전지혈학회 2023'에서 기존 약물과 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 강점이 발표 된 바 있다.

GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.